多发性硬化症(MS)是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病,好发于 20-40 岁的中青年人群。该病被列入我国第一批罕见病目录。诺华研发的捷灵亚(商品名:Gilenya,又名芬戈莫德)于 2019年7月12日,在中国正式获批用于治疗10岁或10岁以上患者的复发型多发性硬化 (RMS)。诺华 2019 年财报显示,芬戈莫德全球销售额达到 32.23 亿美元。
本项目为一种新型口服治疗多发性硬化症的新药,包括以下优点:
1. 首次发现,机制新颖、明确,靶点清楚
2. 口服有效
3. 疗效显著,几乎能够完全缓解多发性硬化症症状
4. 毒性低、可全合成,可结构修饰
5. 符合专门通道进行加快审评审批的要求
6. 将可能是国内首个具有自主知识产权的,口服治疗多发性硬化症药物
完成动物药效、毒性、细胞及靶点等实验。作用效果显著,毒性低,耐受性好,机制新颖,靶点清晰。可全合成,可结构修饰。应用范围:口服治疗多发性硬化症药物